在昨天的栏目中，我们推送了最新一期NEJMKnowledge+QuestionoftheWeek的问题。罹患镰状细胞病的女孩发热伴呼吸窘迫，应增加哪种药物？今天，我们公布答案。
你看出答案了吗？当然，答对不是目的，掌握要点和知识拓展才是王道哦。
答案：每日服用羟基脲学习要点：为了降低急性胸部综合征等并发症的风险，罹患镰状细胞病的儿童和青少年应接受羟基脲治疗。知识拓展镰状细胞病（SCD）是一种复杂的慢性系统性疾病，几乎每个器官系统均会受累。虽然SCD的遗传学机理相对简单，但疾病的严重程度却大相径庭；而且造成病情差异的病理生理学机制尚不明确。增加SCD患者发病率和死亡率的并发症包括（但不限于）反复发作的血管闭塞性疼痛事件、细菌感染、急性肾功能衰竭、肝胆系统并发症、急性贫血、急性卒中和急性胸部综合征。本例患者表现为急性胸部综合征（ACS），该综合征是一种急性肺部损伤，可引起胸痛、发热、心动过速、喘息、咳嗽、低氧血症；胸部X线片可见新发的肺部浸润，与肺泡实变一致，至少涉及一个完整的肺段。ACS是导致SCD患者住院的第二大常见原因（仅次于血管闭塞性疼痛事件），而且是SCD相关症状发作和死亡的主要原因。对于严重SCD患者，目前有多种治疗药物可以降低症状发病率和死亡率，而且有众多的治疗药物正在研发。羟基脲可通过多种机制降低SCD的严重程度，包括诱导胎儿血红蛋白合成、释放一氧化氮（改善肺部血流并降低肺动脉高压的风险）、降低中性粒细胞和血小板计数（减轻炎症并减少血栓性事件）。研究证明，羟基脲可有效而安全地治疗有ACS病史或症状性贫血的患者——特别适用于12个月内有3次或3次以上疼痛发作的SCD患者。美国心肺血液研究所的指南建议，所有年龄9个月的SCD患儿均应采用羟基脲治疗。SCD患者在低龄期会出现功能性无脾，导致其感染风险升高。降低这种风险的关键策略包括：5岁以下儿童使用青霉素预防，根据传染病流行季节接种相应的疫苗（特别是针对肺炎球菌和脑膜炎球菌的疫苗），并且做好患者及其家属的教育，指导他们一旦发热要立即就医。5岁以上的儿童不建议使用青霉素预防。长期输血治疗可使血红蛋白A浓度升高，同时血红蛋白S浓度降低。然而，这种干预并非没有实质性风险。由于每次输血都意味着新的血液制品暴露，患者体内可能产生抗体并发生输血反应，因此这种治疗方案并非较为安全的选项。经颅多普勒超声检查提示血流速度异常，从而增加卒中风险升高后才考虑长期输血治疗。该患儿未接受过经颅多普勒超声检查。很大一部分SCD患者患有哮喘，这可能导致ACS的风险升高。但是，糖皮质激素（尤其是全身性应用糖皮质激素）会导致SCD患者血管闭塞性疼痛事件的发生率升高，因此SCD患者应避免使用糖皮质激素。利维泮塞（rivipansel）是一种泛选择素抑制剂，研究证明其可以减少镰状细胞病患者急性疼痛发作的持续时间，还可以降低静脉输注阿片类药物的需求。但该药仍处于研发阶段，并不适于治疗ACS。将持续更新。您希望看到或者学习哪些内容呢？请您通过评论告诉我们，期待您珍贵的意见和建议。参考文献1.QureshiAetal.Guidelinesfortheuseofhydroxycarbamideinchildrenandadultswithsicklecelldisease:aBritishSocietyforHaematologyguideline.BrJHaematolMay;:.
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